Dúplex rna interferindo tendo extremidades-embotadas e modificações-3

  • Número do pedido da patente:
  • PI 0413146-0 A2
  • Data do depósito:
  • 27/08/2004
  • Data da publicação:
  • 03/10/2006
  • Prioridade unionista:
  • País Número Data
    ESTADOS UNIDOS ESTADOS UNIDOS 60/498,514 28/08/2003
Inventores:
  • Classificação:
  • C12N 15/11
    Muta??o ou engenharia gen?tica; DNA ou RNA concernentes ? engenharia gen?tica, vetores, p. ex. plasm?deos ou seu isolamento, preparação ou purifica??o; Uso de seus hospedeiros; / Tecnologia do DNA recombinante; / Fragmentos de DNA ou RNA; Suas formas modificadas;
    ;
    A61K 48/00
    Prepara??es medicinais contendo material gen?tico o qual ? inserido nas c?lulas dos corpos vivos para tratar doen?as gen?ticas; Geneterapia;
    ;
  • Início da fase nacional:
  • 01/03/2006
  • PCT:
  • Número: EP2004009599 Data:27/08/2004
  • WO:
  • Número: 2005/021749 Data: 10/03/2005

"DÚPLEX RNA INTERFERINDO TENDO EXTREMIDADES-EMBOTADAS E MODIFICAÇÕES-3". A presente invenção refere-se a compostos RNA de filamento duplo com pelo menos uma extremidade embotada compreendendo pelo menos uma extremidade 3 de Fórmula (I): onde X é O ou S, R~ 1~ e R~ 2~ são independentemente OH, NH~ 2~, SH, alquila, arila, alquil-arila, aril-alquila, onde alquila, arila, alquil-arila, aril-alquila podem estar substituídos com adicionais heteroátomos e grupos funcionais, preferivelmente um heteroátomo selecionado do grupo de N, O, ou S ou um grupo funcional selecionado do grupo de OH, NH~ 2~, SH, ácido ou éster carboxílico; ou R~ 1~ e R~ 2~ podem ser de fórmula Y-Z onde Y é O, N, S e Z é H, alquila, arila, alquil-arila, aril-alquila, onde alquila, arila, alquil-arila, aril-alquila podem ser substituídos com adicionais heteroátomos, preferivelmente um heteroátomo selecionado do grupo de N, O, ou S; e onde o dito RNA de filamento duplo media interferência de RNA. Preferidas modificações de extremidade 3 são: fosfato, fosforotioato, ribonucleosídeo abásico, hidróxi propil fosfodiéster.

Confirma a exclusão?